生物醫藥科技創新和產業發展事關國計民生和國家安全，是建設創新型國家、發展新質生產力的必然要求。我們要加強生物醫藥基礎科學研究和科技創新能力建設，把生物醫藥產業發展的命脈牢牢掌握在自己手中，為增進人類健康福祉作出更多更大的貢獻。

走向自主創新

發展勢頭漸強

經過多年持之以恒的努力，中國生物醫藥發展取得突出成就，實現了從基本依賴仿制藥物逐步走向自主研制創新藥物的歷史性轉變并呈現出日漸增強的發展勢頭。

生物醫藥基礎科研水平大幅提升。據統計，2023年，中國學者在生物醫藥領域三家全球頂尖學術刊物《細胞》《自然》《科學》發表的文章數量，躍升至全球第二，僅次于美國。在評選出的“2024年醫療界十大臨床突破”中，有四項來自中國。

藥物研發取得顯著進步。據全球管理咨詢公司麥肯錫近期作出的評價，美國獨占全球藥物研發第一梯隊，占世界新藥研發一半以上；中國處于第二梯隊排頭位置。而若干年前，占據第二梯隊的為日本和西歐的發達國家，中國曾長期徘徊在第三梯隊且排在韓國、以色列等國之后。麥肯錫上述評價的依據是兩個指標：一是該國在研新藥數量，美國在研藥物管線（制藥公司或研究機構在發展和研發新藥物時所采取的一系列步驟和流程）在全球份額中占比49.1%，中國占比上升至26.7%，成為僅次于美國的全球第二大藥物研發地；二是該國每年批準上市的新藥數量（包括自研和別國研發），中國排在美國和日本之后居第三位。麥肯錫綜合評估認為，中國新藥研發的地位進入全球第二梯隊前列；在最尖端的干細胞治療、基因治療等領域開展臨床研究的數量，中國與美國處于全球前兩位。

生物醫藥創新體系已經形成。從新藥的設計和篩選、臨床前研究、安全性評價、臨床研究到審評，中國的生物醫藥創新體系布局完整并和國際接軌。目前，中國正在進一步完善優化生物醫藥創新體系，并把加強前瞻布局、源頭培育，促進原始創新作為重中之重。

發揮體制優勢

持續給力支持

中國生物醫藥發展成就，得益于黨和國家政策的持續給力支持。新中國成立后不久，就制定發布了12年全國科學技術發展遠景規劃，首次將生命科學納入國家戰略，充分發揮體制優勢，重點布局藥物研發等領域，組建北京生物制品研究所等一批專業藥物研制機構，奠定中國生物醫藥研發基礎。在這些措施的推動下，中國取得研制小兒麻痹癥等疫苗、人工合成牛胰島素、發現青蒿素等重要成就。改革開放后，隨著科技體制改革的推進，中國啟動“星火計劃”“863計劃”“973計劃”等，將基因工程、生物技術列為優先領域并推動產學研結合。

進入新時代以來，國家實施的多個“五年規劃”和相關國家科技重大專項，均把生物醫藥創新和產業發展作為一大重點，出臺了一系列支撐生物醫藥發展的強有力舉措，推動中國生物醫藥進入創新驅動與高質量發展階段。尤其是2016年發布的《“健康中國2030”規劃綱要》，進一步強化在精準醫療、細胞治療等前沿領域的布局。2019年，藥品上市許可持有人制度開始實施，鼓勵生物醫藥企業主導研發與成果轉化，進一步加速了藥物研制和創新進程。

這些措施協同發力，推動中國創新藥研制和上市轉化邁上新水平。據統計，2023年，中國批準上市的1類創新藥達40個，其中化學藥、生物藥35個。截至2024年底，中國批準上市的1類新藥達到40多個，同時國內還有81款非進口新藥正處于國家藥品監督管理局藥品審評中心審評審批階段。據預測，在2025年，中國有望獲批的新藥達53款。

加強基礎研究

增強原創能力

在看到中國生物醫藥發展取得巨大成就的同時，我們也要注意到面臨的挑戰，其中最突出的是原創能力不足，即藥物作用的新機制、新靶點、新的治療策略上的原始創新仍顯欠缺。近年來，國內雖然自主研發出一批創新藥，但絕大多數還不是原始創新，屬于跟蹤創新或模仿創新。往往是國外同行完成了從0到1、1到2的創新，中國藥企和藥物研制者在此基礎上，實現從3到5、5到8的跟蹤式創新。

缺乏原始創新，嚴重制約了中國醫藥產業的發展。以腫瘤免疫治療類新藥（PD-1、PD-L1抗體）為例，該類藥物在國外獲批上市的共有7個，其中默沙東研發的帕博利珠單抗（簡稱K藥）2024年在國際市場銷售額近300億美元，百時美施貴寶和小野制藥兩家藥企研發的納武利尤單抗（簡稱O藥）在2023年共計銷售100多億美元。O藥和K藥占了全球腫瘤免疫治療抗體市場營銷總額的73%，中國跟進研發的該類藥物獲批上市的已有10多個，但在全球市場上的份額只占4%。

原始創新周期長、投入大、風險高，創新藥的研制更是如此。2023年諾貝爾生理學或醫學獎授予發現微小RNA及其在轉錄后基因調控中關鍵作用的科學家，這是他們在此領域數十年探索的成果，期間他們遭遇無數次挫折，屢敗屢戰，最終才柳暗花明，獲得成功。如何提升藥物基礎研究能力和水平？對從事原創藥物研究的科研人員該怎么考核？新藥研發周期長，遲遲看不到成果，研制人員所在的單位有沒有足夠耐心？對于長周期、高風險的創新藥研制，誰來投資？要解決這些問題，必須建立一整套行之有效的科學合理的體制機制。

藥物基礎研究對于創新藥研制的重要性不言而喻，但是藥物基礎研究面對的未知情況和不確定因素太多，市場機制所起到的推動力量相對有限（實力雄厚的龍頭藥品企業也會適當參與），開展藥物基礎研究的主體主要是國家支持的大學和相關科研機構，尤其是國家層面的一些基礎科學重大研究計劃的實施更是如此。只有當藥物基礎研究取得了一定的成果和進展，藥物研制成功的可能性加大、上市的前景相對比較清晰后，藥企的投入和參與熱情才會提升。

藥物研究者的創新思維和耐得住寂寞、孜孜以求的創新精神，是創新藥、原研藥成功的重要條件。這既要求科研人員“板凳要坐十年冷”、心無旁騖投入創新全過程，又要求有關方面創造寬松、寬容的支持環境，允許奇思妙想，不求全責備并給予有效的激勵。

同時，也要重視目前資本市場出現對新藥研發支持下滑，帶來藥企創新意愿下降的傾向。要鼓勵創新積極性，就要讓投資者對回報有信心。創新藥物研發具有高投入、高風險、長周期、高回報等特點。在國際上，有統計表明，每個新藥上市平均耗費26億美元。原研藥的定價，不能不看到“失敗成本”，一個藥企研發10個藥，平均只能成功一兩個，大部分是失敗的。所以我們要從各方面努力，大力營造寬容失敗、允許失敗的寬松環境，讓藥物創新者有勇氣、有能力不斷探索、不斷創造，才能不斷研制出更多創新藥物，不斷提高人類健康水平。

完善審批制度

做到安全高效

藥品審批制度是保障公眾健康的核心機制。相關部門通過技術審核、專家評審等環節，確保藥品的有效性、安全性符合國家標準，防范不合格藥品流入市場，在保障藥品安全與可及性、優化資源配置、促進醫藥產業高質量發展等方面發揮了極其重要作用。

本世紀初以來，尤其是2015年至今，中國藥品審批制度改革不斷深化，實施了《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》等一系列政策文件，提高藥品審批標準，推進仿制藥質量一致性評價，加快創新藥審評審批，大幅壓縮了申請審評時限，提高了審批效率。

進一步完善藥品審批制度，可以為加快創新藥特別是原創新藥的發展提供更加強勁的動力。據了解，目前，國內有些新藥，特別是創新性強、沒有成熟先例的藥物，往往要先在國外獲批上市，才比較容易在國內獲得上市許可。一些國家施行藥物“緊急使用許可”制度，經過嚴格的程序，可以在特殊情況下為某些新藥的快速研發和臨床應用開辟特殊通道。實際上，我國近年來在此方面也進行了實踐并積累了相關經驗。

我們要不斷總結經驗，全面平衡好嚴格監管、確保安全和促進創新、推動發展的關系，促進藥品審批制度不斷完善。

今年初，來自一家中國公司的DeepSeek-R1人工智能大模型上線，實現了在自然語言處理、多模態理解等領域的重大突破，通過MoE架構等技術創新、低訓練成本和輕量化、本地化部署優勢，讓全球人工智能發展迎來中國“DeepSeek時刻”。我們相信，只要繼續加強政策的引領和支持、夯實基礎研究、加大技術攻堅力度、注重生態協同、充分釋放市場活力，就一定能迎來中國創新藥“DeepSeek時刻”，就一定能加速實現從“醫藥大國”向“創新藥強國”的跨越。

（本文作者陳凱先為中國科學院院士，中國科學院上海藥物研究所研究員、原所長，上海中醫藥大學原校長，藥學專家；由李泓冰、劉士安根據口述整理）

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